成立不到10年，罕見(jiàn)病治療“獨(dú)角獸”北?？党删嚯x上市僅一步之遙。

近日，北?？党梢淹ㄟ^(guò)港交所上市聆訊，摩根士丹利與杰弗瑞為聯(lián)席保薦人。據(jù)招股書(shū)，中國(guó)CRO（醫(yī)藥研發(fā)外包）龍頭藥明康德持股北?？党?0.97%，是最大的外部股東。

截至目前，北海康成尚未實(shí)現(xiàn)盈利，近兩年半累計(jì)虧損約14億元。放眼全球，罕見(jiàn)病醫(yī)藥市場(chǎng)熱度正顯著提升。弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)預(yù)計(jì)將以34.5%的復(fù)合年增長(zhǎng)率增長(zhǎng)，由2020年的13億美元增至2030年的259億美元。

11月23日，就已上市產(chǎn)品的銷(xiāo)售情況和在研產(chǎn)品的商業(yè)化時(shí)間及未來(lái)預(yù)期，時(shí)代周報(bào)記者聯(lián)系北?？党晒彩聞?wù)部，相關(guān)工作人員表示，目前公司處?kù)o默期，不便接受采訪(fǎng)。

兩年半虧損近14億 

北?？党闪⒂?012年，是一家總部位于中國(guó)、專(zhuān)注于全球罕見(jiàn)病的生物制藥公司，致力于轉(zhuǎn)化療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。北?？党傻撵`魂人物是董事長(zhǎng)兼CEO薛群。

1992年7月，薛群獲得北京大學(xué)藥學(xué)院藥物化學(xué)理學(xué)學(xué)士學(xué)位，此后又前往美國(guó)深造，先后獲得布朗大學(xué)生物有機(jī)化學(xué)博士學(xué)位、加州大學(xué)藥物化學(xué)及生物化學(xué)博士后學(xué)位。

1998年5月，薛群入職Kosan Biosciences, Inc.擔(dān)任科研員，致力于生物工程研究。2002年，他加入美國(guó)健贊公司(Genzyme Corporation)，先后擔(dān)任健贊中國(guó)總經(jīng)理、卓越運(yùn)營(yíng)高級(jí)總監(jiān)等職位，領(lǐng)導(dǎo)了包括即復(fù)寧和思而贊在內(nèi)的多個(gè)抗血液腫瘤和罕見(jiàn)代謝病特藥在中國(guó)的成功上市。

2012年，薛群決定放棄高薪，選擇在北京開(kāi)啟自己在罕見(jiàn)病領(lǐng)域“火種燎原”的發(fā)展計(jì)劃。同年6月，薛群創(chuàng)辦北?？党?。

招股書(shū)顯示，截至目前，北?？党傻漠a(chǎn)品管線(xiàn)包含13種藥物資產(chǎn)，針對(duì)部分最普遍的罕見(jiàn)疾病以及罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥，其中包括3個(gè)已上市產(chǎn)品，4個(gè)處于臨床階段的候選藥物、以及6個(gè)處于臨床前階段的創(chuàng)新藥物（1個(gè)處于IND準(zhǔn)備階段、2個(gè)處于臨床前階段，3個(gè)基因治療專(zhuān)案處于先導(dǎo)識(shí)別階段）。

其中，已上市產(chǎn)品分別是用于預(yù)防和治療化療引起的口腔黏膜炎的口腔含漱液康普舒，用于HER2陽(yáng)性早期乳腺癌強(qiáng)化輔助治療的奈拉替尼，以及中國(guó)首個(gè)黏多糖貯積癥（又稱(chēng)“粘寶寶”）Ⅱ型酶替代療法藥物海芮思。

值得注意的是，這三款產(chǎn)品均非北?？党勺灾餮邪l(fā)，而是授權(quán)引進(jìn)的品種。

相比之下，公司核心產(chǎn)品CAN008仍處于臨床階段，用于治療GBM(多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤)。目前，該產(chǎn)品已經(jīng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）書(shū)面批準(zhǔn)在中國(guó)對(duì)GBM患者進(jìn)行一線(xiàn)2期試驗(yàn)，并計(jì)劃于2021年下半年在中國(guó)的CAN008一線(xiàn)2期臨床試驗(yàn)中對(duì)GBM患者進(jìn)行首例患者給藥。

目前，全球已發(fā)現(xiàn)約有7000種罕見(jiàn)病，其中僅約5%具備有效治療藥物，全球范圍患者都面臨用藥短缺的局面?，F(xiàn)實(shí)的另一面是，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本高、患病人群少、預(yù)期回報(bào)少，產(chǎn)品落地之后如何實(shí)現(xiàn)商業(yè)化也成為企業(yè)的一大考驗(yàn)。

北?？党扇蕴幪潛p狀態(tài)，收益主要來(lái)自獲批上市藥品的銷(xiāo)售。招股書(shū)顯示，銷(xiāo)售及營(yíng)銷(xiāo)方面，公司結(jié)合內(nèi)部銷(xiāo)售和營(yíng)銷(xiāo)團(tuán)隊(duì)以及獨(dú)立分銷(xiāo)商網(wǎng)絡(luò)于大中華區(qū)（大陸、臺(tái)灣、香港、澳門(mén)）銷(xiāo)售公司產(chǎn)品。此外，截至最后實(shí)際可行日期，公司現(xiàn)有商業(yè)化團(tuán)隊(duì)成員為73名，預(yù)期將于未來(lái)五年擴(kuò)展至超過(guò)300人。

據(jù)招股書(shū)披露的數(shù)據(jù)，2019年、2020年、2021年上半年，北?？党蔂I(yíng)收分別為146.9萬(wàn)元、1203.2萬(wàn)元、1219.2萬(wàn)元；凈虧損分別為2.18億元、8.46億元、3.44億元。

而另一方面，北海康成的毛利率表現(xiàn)不俗。數(shù)據(jù)顯示，2019年、2020年和2021年上半年，其毛利率分別為65.7%、57.2%和56.1%。

北?？党稍谡泄蓵?shū)中的風(fēng)險(xiǎn)提示中指出，公司自成立以來(lái)已產(chǎn)生大量虧損凈額及經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流出凈額，且預(yù)期于可見(jiàn)未來(lái)將繼續(xù)產(chǎn)生虧損凈額及經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流出凈額，并且未必能夠產(chǎn)生充足的收益以實(shí)現(xiàn)或維持盈利。

國(guó)外罕見(jiàn)病醫(yī)藥市場(chǎng)升溫 

成立至今，北?？党梢呀?jīng)完成了多輪融資，截至E輪（第2期）融資，公司對(duì)應(yīng)估值為5.4億美元。

在今年9月舉行的中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)期間，薛群曾透露，從創(chuàng)建到現(xiàn)在發(fā)展的將近10年時(shí)間，北?？党晒餐瓿闪顺^(guò)2.5億美元（折合人民幣約15.96億元）的融資。

招股書(shū)顯示，北?？党稍谏鲜星暗墓蓶|架構(gòu)中，薛群通過(guò)直接、間接及委托投票權(quán)協(xié)議，合計(jì)控制約18.94%的股份；此外，藥明康德持股10.97%，為最大外部股東，RA Capital持股9.93%，啟明創(chuàng)投持股8.92%；另有Blue Ridge Mountains、元明資本、HBC Asia、藥明生物（02269.HK）、泰格醫(yī)藥（300347.SZ）等30多名單一持股量均不超過(guò)5%的投資者，合計(jì)持股50.30%；其他購(gòu)股權(quán)持有人持股1.21%。

2020年2月17日，藥明康德發(fā)布公告稱(chēng)，擬通過(guò)藥明基金一期投資北?？党?，投資額3000萬(wàn)美元，其中2000萬(wàn)美元用于認(rèn)購(gòu)本次新發(fā)優(yōu)先股，1000萬(wàn)美元為未來(lái)可依據(jù)認(rèn)股權(quán)證所能夠認(rèn)購(gòu)優(yōu)先股的最高認(rèn)購(gòu)金額。

藥明康德稱(chēng)，相較常見(jiàn)疾病領(lǐng)域，中國(guó)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域有著更為巨大的未滿(mǎn)足患者需求，投資北?？党墒枪驹谥袊?guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)的重要投資舉措。通過(guò)本次交易，藥明康德將進(jìn)一步完善在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的生態(tài)圈布局。

根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，全球罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)的市場(chǎng)規(guī)模從2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，2020年至2030年的年復(fù)合增長(zhǎng)率為11.0%。預(yù)計(jì)中國(guó)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)將急劇增長(zhǎng)，由2020年的13億美元急速增至2030年的259億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率為34.5%。

由于國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病定義尚不明確、相關(guān)基礎(chǔ)研究重視不夠、研發(fā)成本高等諸多因素，國(guó)內(nèi)的罕見(jiàn)病賽道仍是一片藍(lán)海。相比之下，國(guó)外多個(gè)大藥廠(chǎng)早已開(kāi)啟了在罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域的“跑馬圈地”。

2018年1月，法國(guó)制藥商賽諾菲以116億美元收購(gòu)美國(guó)血友病藥物制造商Bioverativ。同年4月，武田斥資650億美元收購(gòu)罕見(jiàn)病巨頭夏爾，成為2018年醫(yī)藥領(lǐng)域最大規(guī)模的并購(gòu)。

2020年12月，阿斯利康豪擲390億美元收購(gòu)美國(guó)亞力兄制藥（Alexion），將業(yè)務(wù)從快速增長(zhǎng)的癌癥業(yè)務(wù)轉(zhuǎn)向罕見(jiàn)疾病和免疫藥物。今年9月，阿斯利康宣布成立中國(guó)罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)部，正式進(jìn)軍罕見(jiàn)病領(lǐng)域。